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Gentherapie bei Bluterkrankungen

Die Gentherapie liefert eine funktionierende Kopie eines defekten Gens. China hat im April 2025 eine einmalige Gentherapie gegen Hämophilie B zugelassen; für Thalassämie gibt es Gentherapie-Programme.

Für wen es infrage kommt

  • Erwachsene mit Hämophilie B, die Antikörper- und Leberkriterien erfüllen
  • Transfusionsabhängige Thalassämie (nach Programmkriterien)
  • Patienten, die eine langfristige Nachsorge wahrnehmen können

Ablauf

  1. Bluttests inklusive Antikörper gegen den Virusträger
  2. Hämophilie B: eine Infusion, dann wöchentliche Blutkontrollen
  3. Thalassämie: Stammzellentnahme, Chemotherapie, Rückgabe der veränderten Zellen
  4. Nachsorgeplan mit Ihrem Hämatologen
Zeit in China

Hämophilie B: etwa 2 bis 4 Wochen. Thalassämie: etwa 2 bis 3 Monate.

Im Vergleich zu zu Hause

Vergleichbare westliche Gentherapien kosten etwa 2 bis 3,5 Millionen US-Dollar.

Gut zu wissen. Leberwerte können steigen und Behandlung erfordern. Thalassämie-Programme beinhalten eine Chemotherapie mit ihren Risiken. Langzeitfolgen werden noch untersucht.

Warum eine Vorstellung wichtig ist

Viele der führenden Fachärzte Chinas arbeiten in stark ausgelasteten öffentlichen Krankenhäusern ohne Abteilung für internationale Patienten. Auf Anfragen aus dem Ausland antworten sie selten direkt, und Unterlagen ohne Vorstellung bleiben oft liegen. Fälle erreichen sie meist über Menschen, die sie kennen und denen sie vertrauen. Unser Team vor Ort stellt diesen Kontakt her, präsentiert Ihren Fall sorgfältig auf Chinesisch und bleibt dran, bis Sie eine Antwort haben.

Manche Programme, besonders Stammzell- und andere Zellbehandlungen, sind experimentell. Wir vermitteln sie nur auf Ihren Wunsch und mit Zustimmung Ihres Facharztes und bezeichnen sie nie als Heilung.