Terapia génica para enfermedades de la sangre
La terapia génica aporta una copia funcional de un gen defectuoso. China aprobó en abril de 2025 una terapia génica de dosis única para la hemofilia B, y hay programas para la talasemia.
Para quién puede ser
- Adultos con hemofilia B que cumplen criterios de anticuerpos y de hígado
- Talasemia dependiente de transfusiones (según criterios del programa)
- Pacientes que puedan hacer un seguimiento a largo plazo
Cómo se desarrolla
- Análisis de sangre, incluida la detección de anticuerpos contra el vector viral
- Hemofilia B: una sola infusión y análisis semanales
- Talasemia: recogida de células madre, quimioterapia y reinfusión de las células modificadas
- Plan de seguimiento con su hematólogo
Hemofilia B: unas 2 a 4 semanas. Talasemia: unos 2 a 3 meses.
Las terapias génicas similares en Occidente cuestan entre 2 y 3,5 millones de dólares estadounidenses.
Lo que debe saber. Las enzimas hepáticas pueden subir y requerir tratamiento. Los programas de talasemia incluyen quimioterapia y sus riesgos. Los efectos a largo plazo aún se estudian.
Por qué importa una buena presentación
Muchos de los mejores especialistas de China trabajan en hospitales públicos muy ocupados y sin oficina para pacientes internacionales. Rara vez responden directamente a consultas del extranjero, y un expediente enviado sin presentación suele quedar sin leer. Los casos les llegan normalmente a través de personas que conocen y en las que confían. Nuestro equipo local hace esa presentación, expone su caso correctamente en chino y hace el seguimiento hasta obtener respuesta.
Algunos programas, sobre todo los de células madre y otras terapias celulares, son experimentales. Solo los presentamos si usted lo pide y su especialista está de acuerdo, y nunca los describimos como curas.