Thérapie génique des maladies du sang
La thérapie génique apporte une copie fonctionnelle d’un gène défectueux. La Chine a approuvé en avril 2025 une thérapie génique en dose unique pour l’hémophilie B, et des programmes existent pour la thalassémie.
Pour qui
- Adultes atteints d’hémophilie B répondant aux critères d’anticorps et de foie
- Thalassémie dépendante des transfusions (selon les critères du programme)
- Patients pouvant assurer un suivi à long terme
Déroulement
- Analyses de sang, dont la recherche d’anticorps contre le vecteur viral
- Hémophilie B : une seule perfusion, puis prises de sang hebdomadaires
- Thalassémie : prélèvement de cellules souches, chimiothérapie, réinjection des cellules modifiées
- Plan de suivi convenu avec votre hématologue
Hémophilie B : environ 2 à 4 semaines. Thalassémie : environ 2 à 3 mois.
Les thérapies géniques similaires en Occident coûtent environ 2 à 3,5 millions de dollars américains.
À savoir. Les enzymes du foie peuvent augmenter et nécessiter un traitement. La thalassémie implique une chimiothérapie et ses risques. Les effets à long terme sont encore étudiés.
Pourquoi une mise en relation compte
Beaucoup des meilleurs spécialistes chinois exercent dans des hôpitaux publics très chargés, sans service pour patients internationaux. Ils répondent rarement aux demandes venues de l’étranger, et un dossier envoyé sans introduction reste souvent sans suite. Les cas leur parviennent en général par des personnes qu’ils connaissent et en qui ils ont confiance. Notre équipe sur place fait cette mise en relation, présente votre dossier correctement en chinois et assure le suivi jusqu’à obtenir une réponse.
Certains programmes, notamment les traitements par cellules souches et autres cellules, sont expérimentaux. Nous ne les proposons que si vous le demandez et que votre spécialiste est d’accord, et nous ne les présentons jamais comme des guérisons.